O Hospital Infantil Lucídio Portella (HILP) realizou, nesta quarta-feira (9), mais uma aplicação do medicamento Zolgensma — a terapia gênica mais moderna do mundo para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A paciente foi a pequena Lorena Laíz da Silva Alves de Araújo, de apenas 1 ano e 2 meses, natural de Piracuruca, no norte do Piauí.

Esta foi a sexta aplicação de Zolgensma realizada no HILP, consolidando o hospital como o primeiro 100% SUS do Brasil a administrar o medicamento, que é referência nacional no tratamento da AME. A unidade conta com uma equipe capacitada e estrutura específica para a infusão, com sala de isolamento, protocolo de monitoramento e orientação às famílias para os cuidados pós-aplicação.

Filha caçula do casal Janiele Maria da Silva e Luíz Valdian Alves de Araújo, Lorena chegou ao hospital em outubro de 2024 já com diagnóstico clínico confirmado da doença, apresentando sintomas como flacidez muscular e atraso no desenvolvimento motor. “Ela não conseguia se movimentar como os irmãos. A médica da cidade disse que era preguiça, mas, no terceiro mês, descobrimos a verdade”, contou a mãe, emocionada.

Desde então, a família vinha realizando acompanhamento especializado no HILP, com uso do medicamento Spinraza a cada quatro meses — até esta quarta-feira, quando Lorena recebeu a dose única do Zolgensma, graças à incorporação do remédio pelo SUS.

“Toda a equipe multidisciplinar do hospital esteve envolvida: médicos, profissionais da enfermagem, fisioterapia e farmácia. A medicação foi preparada com rigorosos critérios de biossegurança, incluindo conservação ultracongelada, descongelamento controlado, diluição e administração intravenosa”, informa a diretora-geral do HILP, Leiva Moura.

A Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 é uma doença genética rara e grave, que compromete os neurônios motores, levando à fraqueza muscular e, nos casos mais severos, à necessidade de ventilação mecânica precoce. O Zolgensma atua substituindo o gene defeituoso causador da doença por uma cópia funcional, em dose única. Quanto mais precoce o tratamento, maiores são os ganhos.

“A aplicação do Zolgensma representa um divisor de águas para os pacientes com essa doença. É uma terapia gênica revolucionária, que interrompe a progressão da AME e oferece uma esperança real de vida com mais qualidade”, explica Lorena Mesquita, diretora-técnica do HILP e médica responsável pelo procedimento.

Seguindo o protocolo, a pequena Lorena permanecerá em observação no HILP por mais 48 horas e, em seguida, retornará para casa, onde seguirá em acompanhamento ambulatorial. “Estamos muito felizes, cheios de fé e esperança. Esse dia ficará para sempre na nossa memória”, disse Janiele Maria da Silva, mãe de Lorena.